米タイム誌の選ぶヘルス100人2025年 サマーシャクルカルニ 遺伝子治療

(遺伝子治療は1999年に試みの若い患者1人が亡くなったため、困難なスタートを切ったが、CRISPRと呼ばれる遺伝子治療が、サマーシャ率いる、CRISPR治療会社、vertex 製薬会社によって開発され、疾患の遺伝子を変えることによって治療する治療が認められた。FDA(米国食品薬品局)で2023年に、Casgevy という点滴で、鎌状細胞貧血、2024年にベータサラセミアと言う血液疾患の遺伝子治療が認められた。